Terapia komórkami CAR-T jest najbardziej zaawansowaną i spersonalizowaną technologią stosowaną w leczeniu hematoonkologicznym, która polega na wytworzeniu dla każdego pacjenta leku na bazie jego własnych limfocytów. Obecnie wskazaniem do terapii CAR-T są złośliwe chłoniaki i ostre białaczki u dzieci oraz młodych dorosłych, którym skończyły się opcje dalszego leczenia.
Pomysł na grant z zakresu wprowadzenia do Polski technologii komórek CAR-T zrodził się przede wszystkim z potrzeby społecznej. Jest to technologia niezwykle droga, ponieważ leczenie jednego pacjenta to obecnie koszt minimum pół miliona dolarów. Terapia ta, jeszcze w ubiegłym roku była całkowicie niedostępna dla polskich pacjentów; żeby ją otrzymać, musieli wyjeżdżać zagranicę.
Tak duże środki przeznaczone przez Agencję Badań Medycznych mają zapewnić wprowadzenie technologii CAR-T do kraju, przyspieszyć badania naukowe oraz stymulować prowadzenie badań klinicznych nad tymi terapiami w Polsce. Ta strategiczna decyzja pozwoli na to aby w najbliższej przyszłości polscy pacjenci mogli realnie korzystać z tak innowacyjnej terapii.
– Zakładamy, że już w przyszłym roku do Polski zostanie ściągnięta licencja na tę nowoczesną terapię i w ramach planowanego badania klinicznego umożliwimy polskim pacjentom dostęp do terapii CAR-T. Pamiętajmy, że są to dopiero początki trudnego i bardzo ambitnego programu. Wierzymy, że dzięki naszemu finansowaniu i wiedzy polskich naukowców kilkaset osób w Polsce będzie miało szansę na skorzystanie z tej terapii w trakcie realizacji grantu. Bez tego programu takich szans nie będzie – podkreśla Prezes Agencji Badań Medycznych dr n. med. Radosław Sierpiński.
Agencja Badań Medycznych widzi wielką przyszłość przed terapiami opartymi na komórkach CAR-T. Jak pokazują badania kliniczne, efekty leczenia technologią CAR-T są spektakularne, zwłaszcza biorąc pod uwagę fakt, że otrzymywały ją osoby, dla których nie było już żadnych szans. Remisja choroby po trzech miesiącach utrzymuje się bowiem u 82 proc. pacjentów,
a u 98 proc. z nich nie ma śladu białaczki.
Na początku lipca br. Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu, poinformował, że dzięki zastosowaniu terapii genowej CAR-T udało się wyleczyć 11-letniego pacjenta z ostrej białaczki limfoblastycznej. U chłopca, po siedmiu latach nieskutecznych terapii, wreszcie nie stwierdzono obecności komórek nowotworowych.
Jak podkreśla prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu – ze względu na ogromne koszty planowanie kolejnych podań terapii jest ograniczone finansowo. Grant Agencji Badań Medycznych daje szansę pomóc dzieciom, które wyczerpały już wszystkie inne metody leczenia.
