Rozwiązanie, które przygotowuje Bioceltix będzie alternatywą dla obecnie wykorzystywanych leków syntetycznych, które są mniej skuteczne. Startup znalazł się w wśród finalistów czwartej edycji konkursu dla startupów zaangażowanych społecznie, Chivas Venture 2018. O tym na jakim etapie jest projekt, jakie były największe wyzwania i kiedy leki trafią do sprzedaży opowiada Łukasz Bzdzion, prezes Bioceltix.
Kiedy powstał startup i kto go stworzył?
Łukasz Bzdzion, prezes Bioceltix: Pomysł na firmę narodził się w mojej głowie w 2015 roku jako potrzeba usankcjonowania terapeutycznego wykorzystania komórek macierzystych w weterynarii, tak, aby otrzymały one status weterynaryjnego produktu leczniczego i były wytwarzane w standardzie farmaceutycznym, jak ma to miejsce w przypadku Produktów Terapii Zaawansowanej (ATMP – Advanced Therapy Medicinal Products) stosowanych u ludzi. Dzięki temu zarówno lekarze weterynarii, jak i opiekunowie zwierząt będą mieli dostęp do leków biologicznych na bazie komórek macierzystych.
Byłem wówczas pracującym naukowo biotechnologiem i biologiem molekularnym. Niestety na samym początku zderzyłem się ze ścianą braku zrozumienia potencjalnych inwestorów. Teraz wiem, że należało do nich mówić innym językiem. Z pomocą przyszedł mi Paweł Wielgus, kolega z boiska do koszykówki. Wygadałem się w czasie gry, co chodzi mi po głowie, różnica była jednak taka, że tym razem zostałem zrozumiany, bo Paweł jest nie tylko inwestorem i biznesmenem, ale przede wszystkim biotechnologiem i doktorem nauk chemicznych. Spółkę założyliśmy latem 2016 roku.
Kiedy Wasze leki pojawią są na rynku?
Obecnie jako jedna z kilku firm na świecie planujemy przejść pełną ścieżkę rejestracyjną w Europejskiej Agencji Leków (EMA) dla weterynaryjnego produktu leczniczego, którego substancją czynną są komórki macierzyste. Sama procedura dopuszczenia do obrotu oryginalnego leku jest procesem długotrwałym, wymagającym przeprowadzenia badań przedklinicznych i klinicznych potwierdzających bezpieczeństwo i skuteczność kandydata na lek. Pierwszy lek biologiczny na bazie komórek macierzystych przeznaczony do leczenia zmian zwyrodnieniowych stawów u psów planujemy wdrożyć na rynek z końcem 2021 roku.
Skąd macie finansowanie na realizację projektu?
Pierwsze fundusze na działalność spółki zapewnił Startit Fund stworzony i prowadzony przez Pawła Wielgusa i Andrija Włacha, co było niezwykle komfortowe z punktu widzenia tempa prac. W niecałe dwa lata od założenia spółki pozyskaliśmy kolejnych inwestorów, zbudowaliśmy zespół, tworzymy unikalną infrastrukturę, mamy naprawdę wyjątkową i przemyślaną strategię. Posiadamy masę krytyczną niezbędną do dalszego rozwoju.
Obecnie kapitał operacyjny Bioceltix pochodzi od inwestorów prywatnych oraz dofinansowania z działań celowych Bridge Alfa oraz tzw. „Szybkiej Ścieżki” organizowanych przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (NCBiR).
Na czym polega przełomowość waszego produktu?
W pierwszej kolejności należy wspomnieć o przełomowości z punktu widzenia regulatora rynku farmaceutycznego. W tej chwili rynek leków biologicznych dla zwierząt towarzyszących jest na wczesnym etapie rozwoju. Dopiero w 2017 roku został zarejestrowany pierwszy weterynaryjny lek biologiczny wykorzystujący przeciwciało monoklonalne w leczeniu atopowego zapalenia skóry u psów. W chwili obecnej nie ma na rynku dopuszczonych do obrotu weterynaryjnych produktów leczniczych na bazie komórek macierzystych.
Bioceltix należy do grona kilku firm na świecie, które planują przejść pełną ścieżkę rejestracyjną w EMA dla oryginalnego leku wykorzystującego jako substancję czynną komórki macierzyste. Procedura rejestracyjna obejmować będzie badania przedkliniczne i kliniczne potwierdzające bezpieczeństwo i skuteczność rozwijanych leków biologicznych.
Kolejną innowacją, nierozerwalnie związaną ze ścieżką rejestracyjną, jest wprowadzenie standardu farmaceutycznego do produkcji leków biologicznych na bazie komórek macierzystych. Jako nieliczni na świecie uruchamiamy izolowaną linię produkcyjną do wytwarzania zwierzęcych allogenicznych komórek macierzystych w standardzie farmaceutycznym (cGMP). Certyfikat GMP (Good Manufacturing Practice – Dobra Praktyka Wytwarzania) potwierdza spełnienie najwyższych standardów jakościowych wymaganych przy produkcji leków.
Wyróżnia nas również technologia produkcji leków na bazie komórek macierzystych. W Bioceltix opracowaliśmy skalowalną biznesowo i bezpieczną dla zwierząt technologię wykorzystania w terapii allogenicznych komórek macierzystych (jeden dawca – wielu biorców). To pozwala na seryjną produkcję leku, bez konieczności każdorazowego pobierania materiału biologicznego celem izolacji komórek macierzystych, jak ma to miejsce w terapiach z wykorzystaniem komórek autologicznych, w których pacjentowi podawane są w terapii jego własne komórki macierzyste. Dzięki naszej technologii rozwijane leki biologiczne na bazie komórek macierzystych będą dostępne od ręki na miejscu w klinice weterynaryjnej, co zwiększy komfort i skróci procedurę leczenia.
Leki biologiczne Bioceltix wykorzystują przeciwzapalne i przeciwbólowe właściwości mezenchymalnych komórek macierzystych. Stanowią nowoczesną alternatywę dla objawowego leczenia farmakologicznego, opartego głównie o klasyczne (chemiczne) leki przeciwbólowe oraz niesteroidowe i steroidowe leki przeciwzapalne, których przewlekłe stosowanie może wiązać się z wieloma skutkami ubocznymi. W odróżnieniu od klasycznych leków chemicznych, leki biologiczne opracowywane przez Bioceltix mają długotrwałe działanie oparte o naturalne procesy zachodzące w organizmie, przez co nie wywołują skutków ubocznych. Dodatkowo mają zdolność do aktywnego wsparcia odbudowy zniszczonych chorobą tkanek, wykazując silne działanie proregeneracyjne.
Jak wygląda zainteresowanie Waszym produktem?
Zainteresowanie wśród lekarzy weterynarii jest duże, ponieważ brakuje alternatywy w postaci leków biologicznych na bazie komórek macierzystych dopuszczonych do obrotu przez regulatora rynku farmaceutycznego dla objawowego leczenia chorób o podłożu, których leży przewlekły stan zapalny. Z uwagi na fakt, że rejestracja produktów leczniczych na bazie komórek macierzystych odbywa się w Europejskiej Agencji Leków dopuszczenie do obrotu obejmuje wszystkie kraje UE.
Nasz model biznesowy zakłada sprzedaż naszych produktów do klinik weterynaryjnych przez dystrybutorów w poszczególnych krajach. Potencjał rynku jest ogromny, dla przykładu w samej UE żyje ponad 60 mln psów, gdzie 20% populacji tych zwierząt cierpi z powodu zmian zwyrodnieniowych stawów, co w przeliczeniu daje nam 13 mln potencjalnych pacjentów.
Planujecie zarejestrować swój lek w Europejskiej Agencji Leków. Jakie warunki trzeba spełnić, żeby dostać się do takiej agencji?
Produkty lecznicze wykorzystujące jako substancję czynną komórki macierzyste można zarejestrować w procedurze scentralizowanej, a więc w EMA. Aby Agencja wydała pozytywną rekomendację do zezwolenia na dopuszczenie do obrotu musimy przedstawić Agencji wyniki badań potwierdzające bezpieczeństwo i skuteczność kandydata na lek. Skuteczność i bezpieczeństwo naszych leków zostanie potwierdzona badaniami klinicznymi prowadzonym pod nadzorem regulatora rynku farmaceutycznego.
Na etapie rozwoju leku jest również możliwość nawiązania bezpośredniego dialogu z EMA w procedurze Scientific Advice. Aby zminimalizować ryzyko niepowodzenie w ubieganiu się dopuszczenie do obrotu kontaktujemy się z Agencją, aby zatwierdzić całą ścieżkę rejestracyjną w ramach Scientific Advice.
Co do tej pory było najtrudniejsze w budowaniu tego startupu?
Z uwagi na to, że jest to projekt biotechnologiczny, związany z rejestracją leku, pochłonie on dużo czasu i pieniędzy. Najtrudniejsze jest znalezienie finansowania w postaci inwestorów, którzy rozumieją tego typu projekty i są gotowi ponieść ryzyko.
Pozatym poznanie całej ścieżki legislacyjnej związanej z rejestracją produktów leczniczych i zrozumienie wytycznych regulatora rynku farmaceutycznego było dużym wyzwaniem.
Kolejna trudność to złamanie nogi przez prezesa pod koniec remontu nowego laboratorium i wytwórni w standardzie GMP, ale ją przeskoczymy, nawet na jednej nodze (śmiech).
Jakie macie dalsze plany?
Obecnie skupiamy się na działaniach prowadzących do rejestracji naszego pierwszego leku biologicznego na bazie komórek macierzystych, który znajdzie zastosowanie w leczeniu zmian zwyrodnieniowych stawów u psów. Kroki milowe prowadzące do wdrożenia produktu na rynek:
-
uruchomienie wytwórni w standardzie farmaceutycznym – grudzień 2018;
-
uzyskanie zgody na wytwarzanie weterynaryjnego leku biologicznego z Głównego Inspektoratu Farmaceutycznego – czerwiec 2019;
-
rozpoczęcie badań klinicznych pod nadzorem regulatora rynku farmaceutycznego potwierdzających bezpieczeństwo i skuteczność leku – styczeń 2020;
-
złożenie wniosku o pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej (EMA) – lipiec 2021.
Docelowo chcielibyśmy, aby nasze portfolio produktowe rozszerzyło się o kolejne leki biologiczne na bazie komórek macierzystych stosowane w leczeniu najczęściej występujących schorzeń u zwierząt towarzyszących o podłożu autoimmunologicznym i zapalnym. W ramach działań B+R prowadzone są badania nad rozwojem leku stosowanego w leczeniu atopowego zapalenia skóry u psów, zapalenia stawów u psów, jak również przewlekłego zapalenia jamy ustnej i dziąseł u kotów. Dodatkowo w ramach współpracy z Instytutem Immunologii i Terapii Doświadczalnej im. Ludwika Hirszfelda prowadzimy badania nad lekiem biologicznym wykorzystującym przeciwciało monoklonalne w leczeniu psich chłoniaków i białaczek.
